Facebook Google+ Twitter

II faza badań klinicznych nad drobonomolekułowym lekiem LMI070

W kwietniu 20015 roku rozpoczyna się druga faza badań klinicznych nad drobonomolekułowym specyfikiem LMI070. Badana substancja jest kolejnym z potencjalnych leków na SMA i ma być przyjmowana doustnie.

Jej zadaniem jest zwiększenie produkcji białka SMN w organizmie poprzez zwiększenie wydajności genu SMN2.

Badania przeprowadzane przez szwajcarski koncern Novartis należą do badań typu „open-label” (bez grupy przyjmującej placebo).

"Rdzeniowy zanik mięśni jest śmiertelną chorobą...."


Ich celem będzie ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku, farmakodynamiki (mechanizmu oddziaływania leku na organizm), farmakokinetyki (zmian stężenia leku w organizmie w czasie) i jego skuteczności po 13 tygodniach oraz oszacowanie maksymalnej tolerowanej dawki i optymalnego sposobu dawkowania doustnego u pacjentów z SMA typu 1, jaka np. Oluś Lisiecki, który cierpi na tę chorobę.

Do badań zakwalifikowane mogą zostać dzieci w wieku poniżej 7 miesięcy z potwierdzonym genetycznie typem 1 SMA z dwoma kopiami SMN2. Przed wykonaniem jakiejkolwiek oceny wymagana jest pisemna zgoda rodziców/ opiekunów.

Oluś Lisiecki cierpiący na tę chorobę - może żyć / Fot. PlakatMuszą oni również wyrazić zgodę na dalsze zabiegi, m.in. na umieszczenie rurki do karmienia dojelitowego poprzez sondę nosowo-żołądkową itp. oraz mieszkać w odległości do 2 godzin jazdy od centrum badawczego.
Szczegółowe kryteria rekrutacyjne można znaleźć na stronie:clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02268552

W tej chwili rekrutacja przeprowadzana jest tylko w Leuven w Belgii. Wkrótce mają rozpocząć działanie kolejne ośrodki rekrutacyjne: w Danii, Niemczech, Holandii, we Włoszech oraz jeszcze jeden Belgii.

Zakończenie drugiej fazy badań klinicznych nad LMI070 planowane jest na listopad 2016 roku.

Wybrane dla Ciebie:




Komentarze (0):

Jeśli chcesz dodawać komentarze, musisz się zalogować.

Najpopularniejsze

Copyright 2016 Wiadomosci24.pl

Korzystamy z cookies i local storage.

Bez zmiany ustawień pliki są zapisywane na urządzeniu. Więcej przeczytasz tutaj.